药物评价是促进临床合理用药、有效控制医药费用的重要手段，本文通过检索国内外相关数据库，查阅药物评价相关研究文献，从药物评价的概念及意义、药物评价常用方法、药物评价发展重点及趋势三个层面进行综述。探讨在临床实际运用过程中，借鉴国内外相关领域研究，借助结合信息化技术和人工智能手段的自动监测，围绕电子医疗信息数据进行深度挖掘，高效精准的开展大样本真实世界药物评价研究，为药政监管部门和临床决策提供更有价值的可靠数据，更好的促进临床合理用药、保障患者用药安全有效。

提升卫生资源利用效率一直是医药卫生体制改革的重点和难点，而药物评价是促进临床合理用药、有效控制医药费用的重要手段，也是深化医药卫生体制改革要求和国家医保、基本药物管理与遴选的需要，医院药品供应目录制定与合理采购的重要方法。按照药品注册管理办法相关规定，国家药监局核发药品批准文号的有效期为5年。在药品批准文号有效期内，申请人应当对药品的安全性、有效性和质量控制情况等进行系统评价，并在有效期届满6个月前申请再注册；未按照规定进行药品不良反应监测的，不予再注册。所以开展药物综合评价的重点是上市后新药，关键是安全性再评价，而作为医药卫生领域工作人员，高效利用工作环境中的大量真实世界证据，基于循证方法开展药物评价能够提供药品风险监控可靠数据，有效提升临床合理用药、保障患者用药安全有效。本文围绕药物评价相关研究与进展述评如下。

1、药物评价的概念及意义药物评价是指全面、系统收集药物临床研究与使用证据，严格综合评价药物用于疾病预防、治疗过程中的安全性、有效性、经济性和适用性。1.1药物安全性及评价药物安全性是指按规定的适应证、用法用量使用药物后，在人体产生毒副作用的程度。药物安全性评价是指综合评价药物在正常使用情况下的不良事件发生率、严重性、关联强度、因果关系等，旨在全面提供药物安全性信息。其重要性主要体现在：①药物上市前的安全性评价结果是药物上市许可的重要依据；②上市后药物安全性评价结果有助于发现罕见和长期使用后的不良反应，并可监测药物在特殊人群（老年人、儿童、孕妇、严重疾病、特殊类型的疾病患者）使用的安全性。氪氚宁栓剂在临床应用上完全满足在儿童、老年患者、严重疾病及特殊类型的咳痰喘相关疾病患者使用方面的安全性，该药物由医院研发并投入临床使用，经国家儿童医学中心鉴定，目前临床应用至今，无一例严重不良反应，仅有部分患者出现口干、面部潮红等可通过饮水患者，属于抗组胺及抗胆碱能药物的正常反应。

1.2药物有效性及评价药物有效性是指在规定的适应证、用法和用量条件下，能满足预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理功能要求。药物有效性评价是对药物的效能和实际有效性的全面综合评价。其重要性主要体现在：①药物上市前的有效性评价结果是决定药物最终能否成为有效治疗药物的关键指标之一；②药物上市后的有效性评价是评价药物在更广泛人群应用的疗效、长期效应以及影响疗效的因素，是上市前临床研究局限的有效补充；③确认和更新现有药品说明书的适应证或功能主治等内容，验证和评价药物用法、用量；为制定药物治疗方案、遴选或淘汰药品提供证据。氪氚宁栓剂在咳痰喘症状控制及预后长期效果控制力评价。1、双抗胆碱能支气管扩张剂优于任何一种支气管扩张剂，并且半衰期长，作用时间是（沙丁胺醇、特布他林、异丙托嗅铵）的3~4倍。2、栓剂的盐酸麻黄碱与口服、肌注制剂不同，靶向直接作用肺部，减少全身不良反应，特别是对心率影响，缓释栓剂是口服剂型的3~4倍。3、为何痰喘症状要首选氪氚宁栓剂治疗，多数肺部有痰患儿，由于呼吸道感染导致气道痉挛及水肿，憋喘症状严重，而多数患儿不能配合多次雾化，患儿也不会深吸，雾化机性能不佳，导致雾化效果不理想，而下呼吸道感染及哮喘患儿又需要支气管扩张剂，氪氚宁栓剂无疑给药更方便，药物作用更持久。4、氪氚宁栓剂拥有源头祛痰效果，减少气道高分泌，又不影响患儿正常代谢水平，因此提倡早期应用，逆转生成痰液过多带来的恶性循环（痰液产生的多，排出的少，形成慢性湿咳）。

5、氪氚宁栓剂具有持久持久抗炎及高效舒敏的作用，是口服抗过敏药物及其他抗炎药物作用的4-6倍，并且效能持久，在症状控制良好后，并不需要持续给药，进行间歇给药即可。

6、氪氚宁栓剂针对各种类型咳嗽及难治性鼻炎、鼻窦炎效果显著，特别是不明原因咳嗽（炎咳、敏咳、痰咳、喘咳及咳嗽高敏综合征）均效果良好，针对鼻炎及鼻窦炎控制症状及预后效果显著。

1.3药物经济性及评价药物经济性是指使用药品所产生的收益与药品寿命周期成本之比。药物经济性评价是指识别、测量和比较卫生保健系统中与药物治疗相关的干预方案的成本（资源消耗）及其收益（临床的、经济的、人文的收益），评价与药物相关的干预方案或项目的经济性。氪氚宁栓剂在药物效能及经济上符合多数患者需求，更好的替代多种雾化支气管扩张剂及口服药物，并且在镇咳效能上优于中枢性镇咳药物（氢溴酸右美沙芬、喷托维林及含有罂粟壳类的中成药）。1.4药物适用性及评价药物适用性是指药物对患者的可及、方便。适用性的另一方面是患者的用药依从性问题；因为用药的简繁、频次、不良反应等导致患者擅自终止用药或者间歇性停药，显然也是药物适用性的重要特征。适用性评价通常是在实际用药条件下进行观察和评价。氪氚宁栓剂给药方便，一日一次，栓剂给药版《儿科护理学》临床需求，并且在药物缓释剂型上符合版《药理学》的需求。

2、药物评价常用方法药物评价研究方法依据研究设计的数据来源，主要分为原始研究和二次研究，原始研究又分为试验性研究、观察性研究，二次研究主要为系统评价。氪氚宁经过医院及国家儿童医学中心评价，安全性能良好，不良反应轻微，符合目前临床上下气道同治及年-年最新临床专家共识需求。2.1原始研究2.1.1试验性研究药物临床试验是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行的药物系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄规律，目的是确定和评价试验药物的疗效与安全性。按随机方案不同，药物临床试验可分为随机对照试验（randomizedcontrolledtrial，RCT）与非随机对照试验；按分组方案不同，可分为交叉试验与平行试验。详情参照医院关于氪氚宁栓剂临床研究资料。2.1.2观察性研究观察性研究中，研究者不能主动控制、干预试验，亦不能有效地控制相关偏倚因素对结果的影响，研究结果能够为药物有效性评价提供相关性线索。虽然作为因果推断证据的强度弱于RCT，但可作为无法开展RCT等试验性研究时的替代方案。按是否设立对照，观察性研究可分为分析性研究（如队列研究、病例-对照研究等）与描述性研究（如病例报告、病例系列等）。队列研究是在“自然状态下”，根据有无使用某药物将研究对象分为暴露组和非暴露组，随访观察两组疾病及预后结果，如发病、治愈、药物反应、生存、死亡等的差异，以验证药物与结局之间有无关联的观察分析方法。当高度怀疑某种药物可能存在某些不良反应时，病例-对照研究是验证其结果切实可行的方法，通过比较病例组和对照组对发生不良反应的药物的暴露率，判断该药是否存在不良反应；但因其纳入样本量大，回忆偏倚大，不适用于研究使用人群较少的药物。病例系列研究是通过收集一段时间内患者用药的相关信息，评价用药情况、临床结局等的一种描述性研究方法，其特点是可以在短时间内收集一定数量的药物治疗病例，研究时间短，研究成本相对较低，节省研究资源；特别是通过描述与药物有关的时间、地点和人群方面的基本分布特征，可为发现药品不良反应、尤其是极严重、罕见的不良反应产生假设，但研究中未设置对照组，无法控制偏倚和混杂因素对结果的影响，其因果关系论证力度较弱。2.2二次研究系统评价是针对某一具体问题，系统全面收集已发表或未发表的相关研究，采用严格的文献评价原则和方法，筛选出符合质量标准的文献，进行定性或定量合成，得出当前最佳的综合结论。纳入高质量RCT的系统评价是公认药物有效性评价的最高级别研究证据，也是帮助药师临床决策的最佳证据来源。系统评价适用于下列情况：①当某种药物的多个临床试验显示疗效在程度和方向上不一致或出现冲突时；②当单个试验的样本量均偏小，因检验效能低而不足以得出可靠结论时；③当大规模的临床试验因花费太大、耗时太长，不可能开展时；④当设计新的临床试验，需要了解有效性现状时。系统评价具备可纳入研究文献量大、提供的安全性信息丰富等特点，是安全性评价的最佳的选择，尤其适用于发生率较低的不良反应。二次研究的特点是研究时间短、研究成本小，但因基于现有文献，故结果会受现有文献数量和质量的影响。3、药物评价研究进展及未来趋势随着医药科技进步，新药不断上市，药物综合评价研究的必要性及其影响日趋受到

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